Elosulfase alfa (trade name Vimizim) is a drug for the treatment of Morquio syndrome which is caused by a deficiency in the enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase. Elosulfase alfa is a synthetic version of this enzyme. Elosulfase alfa was developed by BioMarin Pharmaceutical Inc. and approved for use in the US by the Food and Drug Administration in 2014. The cost of elosulfase alfa in some countries is $2,080,000-$6,240,000 a year, which has made it difficult for some health systems to afford it.
| Attributes | Values |
|---|
| rdf:type
| |
| rdfs:label
| - Elosulfase alfa (en)
- Élosulfase alfa (fr)
- エロスルファーゼ アルファ (ja)
- Elosulfase alfa (nl)
- Элосульфаза альфа (ru)
|
| rdfs:comment
| - L'élosulfase alfa est une version recombinante de l'enzyme (en). (fr)
- エロスルファーゼ アルファ（Elosulfase alfa）はムコ多糖症IV-A型（モルキオ症候群）の治療に用いられる医薬品である。遺伝子組み換えによって合成されるN-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ（GALNS）であり、モルキオ症候群への酵素補充療法に用いられる。商品名ビミジム。 米国で2014年2月に認可された。日本では2014年12月に承認された。 エロスルファーゼ アルファは酵素補充療法に用いられる医薬品であり、2014年の臨床研究で若年のモルキオ症候群A型患者に対して効果があることが示された。この治療は呼吸器症状、日常生活動作、成長等に有効性を示す事が2015年の論文で示されている。 (ja)
- Элосульфаза альфа — рекомбинантный фермент , применяемый для лечения мукополисахаридоза IVA (синдром Моркио А). Получил статус орфанного препарата и одобрен для применения: США (2014). (ru)
- Elosulfase alfa (trade name Vimizim) is a drug for the treatment of Morquio syndrome which is caused by a deficiency in the enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase. Elosulfase alfa is a synthetic version of this enzyme. Elosulfase alfa was developed by BioMarin Pharmaceutical Inc. and approved for use in the US by the Food and Drug Administration in 2014. The cost of elosulfase alfa in some countries is $2,080,000-$6,240,000 a year, which has made it difficult for some health systems to afford it. (en)
- Elosulfase alfa (handelsnaam Vimizim) is een weesgeneesmiddel voor de behandeling van het syndroom van Morquio dat wordt veroorzaakt door een tekort aan het enzym . Elosulfase alfa is een synthetische versie van dit enzym. Elosulfase alfa is ontwikkeld door BioMarin Pharmaceutical Inc. en toegelaten voor gebruik in de Verenigde Staten door de Food and Drug Administration in 2014. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft het middel in juni 2014 toegelaten op de Europese markt. (nl)
|
| dcterms:subject
| |
| Wikipage page ID
| |
| Wikipage revision ID
| |
| Link from a Wikipage to another Wikipage
| |
| sameAs
| |
| dbp:wikiPageUsesTemplate
| |
| ATC suffix
| |
| ATC prefix
| |
| c
| |
| CAS number
| |
| ChemSpiderID
| |
| H
| |
| KEGG
| |
| legal US
| |
| n
| |
| O
| |
| pregnancy US
| |
| s
| |
| tradename
| |
| UNII
| |
| has abstract
| - Elosulfase alfa (trade name Vimizim) is a drug for the treatment of Morquio syndrome which is caused by a deficiency in the enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase. Elosulfase alfa is a synthetic version of this enzyme. Elosulfase alfa was developed by BioMarin Pharmaceutical Inc. and approved for use in the US by the Food and Drug Administration in 2014. The drug is used in enzyme replacement therapy; a 2014 study confirmed it was effective on young patients with Morquio syndrome type A. Treatment with this medication was most effective upon respiratory symptoms, activities of daily living and growth, as confirmed in a 2015 paper. The cost of elosulfase alfa in some countries is $2,080,000-$6,240,000 a year, which has made it difficult for some health systems to afford it. In June 2019, a Belgian court issued a preliminary injunction forcing BioMarin to continue supplying Vimizim to a young girl suffering from Morquio syndrome free of charge. BioMarin stopped providing the drug for free at the beginning of the year after negotiations with Belgian health authorities regarding reimbursement of the product repeatedly failed. This caused the parents to start legal proceedings to force the company to keep providing the medicine free of charge. BioMarin was ordered to keep doing so until a definitive judgment would be rendered, or until the medicine would be available on the Belgian market at a reasonable price. (en)
- L'élosulfase alfa est une version recombinante de l'enzyme (en). (fr)
- エロスルファーゼ アルファ（Elosulfase alfa）はムコ多糖症IV-A型（モルキオ症候群）の治療に用いられる医薬品である。遺伝子組み換えによって合成されるN-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ（GALNS）であり、モルキオ症候群への酵素補充療法に用いられる。商品名ビミジム。 米国で2014年2月に認可された。日本では2014年12月に承認された。 エロスルファーゼ アルファは酵素補充療法に用いられる医薬品であり、2014年の臨床研究で若年のモルキオ症候群A型患者に対して効果があることが示された。この治療は呼吸器症状、日常生活動作、成長等に有効性を示す事が2015年の論文で示されている。 (ja)
- Elosulfase alfa (handelsnaam Vimizim) is een weesgeneesmiddel voor de behandeling van het syndroom van Morquio dat wordt veroorzaakt door een tekort aan het enzym . Elosulfase alfa is een synthetische versie van dit enzym. Elosulfase alfa is ontwikkeld door BioMarin Pharmaceutical Inc. en toegelaten voor gebruik in de Verenigde Staten door de Food and Drug Administration in 2014. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft het middel in juni 2014 toegelaten op de Europese markt. Het middel kan anafylaxie veroorzaken en is daarom in Amerika voorzien van een 'boxed warning', de scherpste waarschuwing die de FDA kan eisen bij een geneesmiddel dat is toegelaten. Het middel kwam in maart 2016 in opspraak na een brief van het Zorginstituut Nederland (ZiN) aan minister Schippers waarin gesteld wordt dat de werkzaamheid van elosulfase alfa onvoldoende wetenschappelijke onderbouwing heeft. Kosten voor een behandeling met elosulfase alfa bedragen ongeveer een half miljoen euro per patiënt per jaar. Het gemeten effect - loopafstand steeg van 200m met 225m, waar dat bij gemiddeld ziekteverloop ieder jaar afneemt met 5 meter - is beperkt.Veel patiënten moesten voortijdig stoppen met behandeling vanwege serieuze bijwerkingen. In juni 2019 werd BioMarin door een Belgische kortgedingrechter verplicht om Vimizim gratis te blijven leveren aan een jong meisje dat leed aan het syndroom van Morquio. BioMarin was daar eerder dat jaar mee gestopt nadat onderhandelingen met de Belgische overheid over de terugbetaling van het middel herhaaldelijk mislukten. Daarop spanden de ouders van het meisje een kortgedingprocedure aan om het bedrijf daar toch toe te verplichten. BioMarin werd door de rechter verplicht het middel gratis te blijven verstrekken aan het meisje tot er een uitspraak ten gronde zou gedaan worden, of tot het middel beschikbaar zou zijn op de Belgische markt aan een redelijke prijs. (nl)
- Элосульфаза альфа — рекомбинантный фермент , применяемый для лечения мукополисахаридоза IVA (синдром Моркио А). Получил статус орфанного препарата и одобрен для применения: США (2014). (ru)
|
| IUPHAR ligand
| |
| licence EU
| |
| gold:hypernym
| |
| prov:wasDerivedFrom
| |
| page length (characters) of wiki page
| |
| alternative name
| |
| CAS number
| |
| FDA UNII code
| |
| KEGG
| |
| foaf:isPrimaryTopicOf
| |
| is Link from a Wikipage to another Wikipage
of | |
| is Wikipage redirect
of | |
| is foaf:primaryTopic
of | |
![[RDF Data]](/fct/images/sw-rdf-blue.png)
![[cxml]](/fct/images/cxml_doc.png)
![[csv]](/fct/images/csv_doc.png)
![[text]](/fct/images/ntriples_doc.png)
![[turtle]](/fct/images/n3turtle_doc.png)
![[ld+json]](/fct/images/jsonld_doc.png)
![[rdf+json]](/fct/images/json_doc.png)
![[rdf+xml]](/fct/images/xml_doc.png)
![[atom+xml]](/fct/images/atom_doc.png)
![[html]](/fct/images/html_doc.png)