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| - Eteplirsen es un medicamento indicado en el tratamiento de determinadas variantes de la enfermedad de Duchenne. La enfermedad de Duchenne es un trastorno de origen genético y transmisión hereditaria que provoca debilidad muscular progresiva. El tratamiento con eterlipsen solo es paliativo, es decir mejora los síntomas pero no cura la enfermedad, únicamente son susceptibles de beneficiarse de esta medicación el 13% de los pacientes afectos del mal. El elevado precio de venta del fármaco que en 2017 superaba los 250 000 euros al año para el tratamiento de un solo paciente y su limitada eficacia ha suscitado un debate a nivel internacional. (es)
- Этеплирсен — лекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Одобрен для применения: США (2016). (ru)
- Eteplirsen (brand name Exondys 51) is a medication to treat, but not cure, some types of Duchenne muscular dystrophy (DMD), caused by a specific mutation. Eteplirsen only targets specific mutations and can be used to treat about 14% of DMD cases. Eteplirsen is a form of antisense therapy. (en)
- Eteplirsen (Handelsname: Exondys 51; Hersteller: Sarepta Therapeutics Inc.) ist ein Medikament aus der Gruppe der Antisense-Therapeutika, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt wird. (de)
- Eteplirsen (nommé Exondys 51 chez Sarepta Therapeutics Inc.), aussi appelé AVI-4658, est un médicament conçu pour le traitement, mais sans occasionner de guérison, de certaines mutations qui causent la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique dégénérative des muscles. (fr)
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