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Givosiran, sold under the brand name Givlaari, is a medication used for the treatment of adults with acute hepatic porphyria. Givosiran is a small interfering RNA (siRNA) directed towards delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1), an important enzyme in the production of heme. The most common side effects include nausea and injection site reactions. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) considers it to be a first-in-class medication.

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  • Givosiran (de)
  • Givosiran (en)
  • ギボシラン (ja)
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  • Givosiran, sold under the brand name Givlaari, is a medication used for the treatment of adults with acute hepatic porphyria. Givosiran is a small interfering RNA (siRNA) directed towards delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1), an important enzyme in the production of heme. The most common side effects include nausea and injection site reactions. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) considers it to be a first-in-class medication. (en)
  • ギボシランナトリウム（Givosiran）は、成人の急性肝性ポルフィリン症の治療薬である。急性肝性ポルフィリン症は、ヘムの生合成の中間体である分子が異常に蓄積し毒性を示す遺伝子疾患である。ギボシランは、ヘムの生成に重要な酵素であるを阻害する低分子干渉RNA（siRNA）である。 米国で2019年11月に承認された。日本では2021年6月に承認された。 米国では画期的新薬に指定されている。日本では2020年6月に希少疾病用医薬品に指定されている。 (ja)
  • Givosiran (Handelsname: Givlaari; Hersteller Alnylam Pharmaceuticals) ist ein Arzneistoff, der zur Behandlung der akuten intermittierenden Porphyrie (AIP) zugelassen wurde. Es ist ein Vertreter einer vergleichsweise neuen Wirkstoffklasse, deren Wirkung auf RNA-Interferenz (RNAi) beziehungsweise RNA-Silencing (Gen-Stilllegung) beruht. In den Biowissenschaften hat sich RNA-Interferenz als eine Möglichkeit zur vorübergehenden Stilllegung von Genen („Gen-Knockdown“) etabliert. Man spricht bei dieser Substanzklasse von RNAi-Therapeutika. (de)
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  • AX16 (en)
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  • A16 (en)
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  • C[C@@H]1C[C@H]O (en)
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  • RUPXJRIDSUCQAN-PQNNUJSWSA-N (en)
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  • Givlaari (en)
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  • Givosiran (Handelsname: Givlaari; Hersteller Alnylam Pharmaceuticals) ist ein Arzneistoff, der zur Behandlung der akuten intermittierenden Porphyrie (AIP) zugelassen wurde. Es ist ein Vertreter einer vergleichsweise neuen Wirkstoffklasse, deren Wirkung auf RNA-Interferenz (RNAi) beziehungsweise RNA-Silencing (Gen-Stilllegung) beruht. In den Biowissenschaften hat sich RNA-Interferenz als eine Möglichkeit zur vorübergehenden Stilllegung von Genen („Gen-Knockdown“) etabliert. Man spricht bei dieser Substanzklasse von RNAi-Therapeutika. Givosiran hat Orphan-Drug-Status; d. h.: es ist ein Arzneimittel gegen eine seltene Krankheit. Givlaari wurde im Oktober 2021 mit dem Galenus-von-Pergamon-Preis in der Kategorie „Orphan Drugs“ ausgezeichnet. (de)
  • Givosiran, sold under the brand name Givlaari, is a medication used for the treatment of adults with acute hepatic porphyria. Givosiran is a small interfering RNA (siRNA) directed towards delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1), an important enzyme in the production of heme. The most common side effects include nausea and injection site reactions. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) considers it to be a first-in-class medication. (en)
  • ギボシランナトリウム（Givosiran）は、成人の急性肝性ポルフィリン症の治療薬である。急性肝性ポルフィリン症は、ヘムの生合成の中間体である分子が異常に蓄積し毒性を示す遺伝子疾患である。ギボシランは、ヘムの生成に重要な酵素であるを阻害する低分子干渉RNA（siRNA）である。 米国で2019年11月に承認された。日本では2021年6月に承認された。 米国では画期的新薬に指定されている。日本では2020年6月に希少疾病用医薬品に指定されている。 (ja)
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  • Givosiran (en)
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  • Rx-only (en)
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