| rdfs:comment
| - Onasemnogen abeparvovek (INN, angl. onasemnogene abeparvovec, obchodní název Zolgensma) je genová terapie používaná k léčbě spinální svalové atrofie (SMA). Funguje na bázi vytvoření nové kopie genu, který kóduje SMN protein. V roce 2019 byl schválen pro léčbu dětí mladších dvou let s touto nemocí. Podává se intravenózně jedna dávka společně s dvouměsíčním podáváním kortikosteroidů. (cs)
- Onasemnogene abeparvovec, anteriormente conocido como AVXS-101, es un medicamento que se emplea para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Se comercializa por el laboratorio Novartis con el nombre de Zolgensma. Se administra por vía intravenosa, solo esta indicado para niños menores de dos años. (es)
- Onasemnogene abeparvovec (commercializzato da Novartis con il nome Zolgensma) è un farmaco per il trattamento della atrofia muscolare spinale, ed è il medicinale più costoso al mondo, dal costo circa doppio rispetto al lonafarnib (utilizzato per progeria e sindromi progeroidi), e triplo del (utilizzato per il neuroblastoma ad alto rischio recidivante o refrattario nell'osso o nel midollo osseo). L'atrofia muscolare spinale è una malattia rara e Zolgensma è stato classificato in Europa come medicinale orfano il 19 giugno 2015. (it)
- オナセムノゲン アベパルボベク(Onasemnogene abeparvovec)は、脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬である。かつては、AVXS-101として知られていた。商品名はゾルゲンスマ(Zolgensma)。 (ja)
- Onasemnogene abeparvoveque, vendido sob a marca Zolgensma, é um medicamento de terapia gênica usado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME). Foi aprovado para crianças menores de dois anos em 2019. É usado como uma injeção intravenosa única com pelo menos dois meses de corticosteroides. Os efeitos colaterais comuns incluem vômitos e aumento de enzimas hepáticas. Onasemnogeno abeparvoveque atua fornecendo uma nova cópia do gene que faz a proteína SMN humana. Onasemnogeno abeparvoveque foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em 2019 e no Japão e na União Europeia em 2020. (pt)
- Onasemnogene abeparvovec，商品名為Zolgensma，中文商品名為諾健生®靜脈懸液注射劑，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），為非複製的重組型第 9 血清型（Adeno-associated viruses 9, AAV9），內含（Survival of motor neuron）的互補DNA（complementary DNA, cDNA）。 (zh)
- أوناسمنوجين أبيبارفوفك (بالإنجليزية: Onasemnogene abeparvovec) (INN), أو كما يعرف باسم الشائع AVXS-101 والمسوق تحت الاسم التجاري زولجنسما, هو علاج جيني يستعمل في علاج اضطراب عصبي عضلي شديد اسمه ضمور العضلات الشوكي والذي يعود سببه طفرة في والذي بدوره يقلل بشكل كبير من كمية الضروري لبقاءالأعصاب الحركية. أوناسمنوجين أبيبارفوفك دواء بيولوجي يتكون من قفيصة مكملة-ذاتيا والتي تحتوي على لبروتين SMN1 مع محفزات. يعطى الدواء وريديا أو داخل القراب. يُعتقد أن جرعة واحدة من الدواء سيكون لها تأثير دائم طوال حياة المريض. (ar)
- Onasemnogene abeparvovec, sold under the brand name Zolgensma, is a gene therapy medication used to treat spinal muscular atrophy (SMA). It is used as a one-time infusion into a vein. Onasemnogene abeparvovec works by providing a new copy of the gene that makes the human SMN protein. The treatment must be accompanied by a course of corticosteroids of at least two months. Common side effects include vomiting and increased liver enzymes. (en)
- Onasemnogene abeparvovec (INN), atau lebih dikenal sebagai AVXS-101 dan dipasarkan dengan nama dagang Zolgensma, adalah obat terapi gen yang digunakan sebagai pengobatan untuk (spinal muscular athropy, SMA). Zolgensma dikembangkan oleh perusahaan bioteknologi AS , anak perusahaan Novartis, berdasarkan penemuan sebelumnya oleh para peneliti Perancis. Formulasi intravena disetujui pada 24 Mei 2019 di Amerika Serikat untuk digunakan pada anak di bawah 2 tahun. Harga obat yaitu 2125 juta $ AS per dosis (satu kali perawatan untuk pasien) dan menjadikannya obat yang paling mahal di dunia. (in)
- Онасемноген абепарвовек — первый лекарственный препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии. Был разработан компанией AveXis, которую затем приобрела Novartis, преобразовав в своё подразделение . Торговое наименование лекарства — Zolgensma (Золгенсма). Терапия предоставляет функциональную копию гена SMN для остановки прогрессирования заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN. Функциональная копия гена SMN вводится с помощью аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 9, AAV9, который способен преодолевать гематоэнцефалический барьер и проникать в клетки пациента. Препарат вводится однократно как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут. Всем пациентам до и после инфузии препарата «Золгенсма» вводятся системные кортикостероиды. Наиболее частые наблюдаемые по (ru)
- Онасемноген абепарвовек (англ. Onasemnogene abeparvovec, Золгенсма) — перший лікарський препарат для генної терапії спінальної м'язової атрофії. Випускається компанією AveXis (Novartis). Торгове найменування — Zolgensma (Золгенсма). Терапія надає функціональну копію гена SMN для зупинки прогресування захворювання за допомогою стійкої експресії білка SMN. Функціональна копія гена SMN вводиться з допомогою аденоасоційованого вірусу (AAV) серотипу 9, AAV9, який здатний долати гематоенцефалічний бар'єр і проникати в клітини пацієнта, не змінюючи існуючу ДНК. Препарат вводиться одноразово як внутрішньовенна інфузія тривалістю 60 хвилин. Всім пацієнтам до і після інфузії Золгенсма вводяться системні кортикостероїди. Побічні ефекти, що найбільш часто спостерігаються після лікування — підвищені фе (uk)
|
![[RDF Data]](/fct/images/sw-rdf-blue.png)
![[cxml]](/fct/images/cxml_doc.png)
![[csv]](/fct/images/csv_doc.png)
![[text]](/fct/images/ntriples_doc.png)
![[turtle]](/fct/images/n3turtle_doc.png)
![[ld+json]](/fct/images/jsonld_doc.png)
![[rdf+json]](/fct/images/json_doc.png)
![[rdf+xml]](/fct/images/xml_doc.png)
![[atom+xml]](/fct/images/atom_doc.png)
![[html]](/fct/images/html_doc.png)