Risdiplam, sold under the brand name Evrysdi, is a medication used to treat spinal muscular atrophy (SMA) and the first oral medication approved to treat this disease. Risdiplam is a survival of motor neuron 2-directed RNA splicing modifier. In clinical trials, the most common adverse events included fever, diarrhea, rash, ulcers of the mouth area, joint pain (arthralgia) and urinary tract infections. Additional adverse events observed in the infantile-onset population included upper respiratory tract infection, pneumonia, constipation and vomiting.
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| - Risdiplam (de)
- リスジプラム (ja)
- Risdiplam (en)
- Рисдиплам (ru)
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| - Risdiplam (Handelsname Evrysdi, Hersteller Roche) ist ein Arzneistoff zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Als Gentherapeutikum löst es ein alternatives Spleißen der Prä-mRNA des Survival of Motor Neuron 2-(SMN2-)Gens aus, um ein dem SMN1-Genprodukt ähnliches Protein zu bilden. (de)
- リスジプラム（Risdiplam）は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療に使用される薬剤で、この疾患の治療に承認された最初の経口薬である。運動神経細胞生存遺伝子2指向性のRNAスプライシング修飾薬である。 臨床試験では、発熱、下痢、発疹、口内炎、関節痛、尿路感染などが主な有害事象として認められた。また、乳幼児期に発症した集団では、上気道感染、肺炎、便秘、嘔吐などの有害事象が認められた。 2020年8月に米国食品医薬品局(FDA)より、生後2カ月以上の小児および成人の治療薬として承認された。日本では2021年6月に承認された。 (ja)
- Рисдиплам — первый пероральный лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Одобрен для применения: США (2020). (ru)
- Risdiplam, sold under the brand name Evrysdi, is a medication used to treat spinal muscular atrophy (SMA) and the first oral medication approved to treat this disease. Risdiplam is a survival of motor neuron 2-directed RNA splicing modifier. In clinical trials, the most common adverse events included fever, diarrhea, rash, ulcers of the mouth area, joint pain (arthralgia) and urinary tract infections. Additional adverse events observed in the infantile-onset population included upper respiratory tract infection, pneumonia, constipation and vomiting. (en)
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| - CC1=CCC3=CCN4C=CN5CCNC6CC6 (en)
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| - ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N (en)
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| UNII
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| has abstract
| - Risdiplam (Handelsname Evrysdi, Hersteller Roche) ist ein Arzneistoff zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Als Gentherapeutikum löst es ein alternatives Spleißen der Prä-mRNA des Survival of Motor Neuron 2-(SMN2-)Gens aus, um ein dem SMN1-Genprodukt ähnliches Protein zu bilden. (de)
- Risdiplam, sold under the brand name Evrysdi, is a medication used to treat spinal muscular atrophy (SMA) and the first oral medication approved to treat this disease. Risdiplam is a survival of motor neuron 2-directed RNA splicing modifier. In clinical trials, the most common adverse events included fever, diarrhea, rash, ulcers of the mouth area, joint pain (arthralgia) and urinary tract infections. Additional adverse events observed in the infantile-onset population included upper respiratory tract infection, pneumonia, constipation and vomiting. Risdiplam was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in August 2020, for the treatment of adults and children two months of age or older. Developed in association with PTC Therapeutics and the SMA Foundation, it is marketed in the US by Genentech, a subsidiary of Roche. (en)
- リスジプラム（Risdiplam）は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療に使用される薬剤で、この疾患の治療に承認された最初の経口薬である。運動神経細胞生存遺伝子2指向性のRNAスプライシング修飾薬である。 臨床試験では、発熱、下痢、発疹、口内炎、関節痛、尿路感染などが主な有害事象として認められた。また、乳幼児期に発症した集団では、上気道感染、肺炎、便秘、嘔吐などの有害事象が認められた。 2020年8月に米国食品医薬品局(FDA)より、生後2カ月以上の小児および成人の治療薬として承認された。日本では2021年6月に承認された。 (ja)
- Рисдиплам — первый пероральный лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Одобрен для применения: США (2020). (ru)
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